8月2日晚間，百濟神州(納斯達克代碼：BGNE;香港聯(lián)交所代碼：06160.HK;上交所代碼：688235.SH)公布2023年第二季度美股業(yè)績報告及A股半年度業(yè)績快報。

2023年上半年，得益于自主研發(fā)產(chǎn)品和授權產(chǎn)品的銷售增長，百濟神州營業(yè)收入較上年同期增加72.2%，達到72.51億元。產(chǎn)品收入實現(xiàn)66.96億元，同比增長82.2%。2023上半年，百濟神州的產(chǎn)品收入已接近去年全年八成。

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與此同時，百濟神州于7月18日舉辦了投資者研發(fā)日活動，圍繞公司深厚且廣泛的全球創(chuàng)新研發(fā)管線和平臺，分享了最新進展。目前，百濟神州在研管線涵蓋23個開發(fā)項目和超過60個臨床前項目，廣泛覆蓋血液瘤、實體瘤領域各高發(fā)瘤種。據(jù)介紹，百濟神州計劃在未來18個月，推動超過15款新分子進入臨床階段。

百濟神州聯(lián)合創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官歐雷強(John V. Oyler)表示：“我們在第二季度取得強勁的業(yè)績表現(xiàn)，持續(xù)彰顯了公司全球商業(yè)化團隊的執(zhí)行力，以及百悅澤?和百澤安?這兩款基石藥物的成功。在近期的投資者研發(fā)日活動中，我們展示了公司在研發(fā)管線上強有力的布局。作為一家立足于科學的公司，百濟神州建立了業(yè)內規(guī)模最大、最高產(chǎn)的腫瘤研究團隊之一，我們的研發(fā)管線將持續(xù)推動公司短期與長期的發(fā)展，進而更好地踐行我們?yōu)槿蚋嗷颊咛峁﹦?chuàng)新性抗腫瘤藥物、改善治療選擇的使命。”

血液學布局領先，澤布替尼全球加速放量

百濟神州在血液腫瘤領域的布局中，百悅澤?(澤布替尼)正是其最具代表性的自研產(chǎn)品之一，以更優(yōu)的療效和安全性，成為新一代“同類最佳”BTK抑制劑，為患者和醫(yī)生提供全新治療選擇。

2023年上半年，百悅澤?實現(xiàn)全球銷售額36.12億元，美股財報顯示，同比增長139%。其中，在以美國為首的全球市場保持快速放量，報告期內，百悅澤?在美銷售額25.19億元，相較上年同期10.15億元，增長超過一倍。在國內，百悅澤?的表現(xiàn)亦可圈可點，上半年銷售額達6.69億元，去年同期4.55億元。

澤布替尼在海內外取得亮眼成績，既體現(xiàn)了百濟神州強大的全球商業(yè)化能力，更離不開產(chǎn)品本身的差異性和研發(fā)布局。據(jù)研發(fā)日活動介紹，澤布替尼作為一款強效的BTK抑制劑，已在所有適應癥中顯示出令人印象深刻的優(yōu)效性，包括在初治慢性淋巴細胞白血病(CLL)中效果優(yōu)于化療、兩項全球3期“頭對頭”研究優(yōu)于一代同類產(chǎn)品。

目前，澤布替尼在全球已獲批多項適應癥，覆蓋CLL、華氏巨球蛋白血癥(WM)、套細胞淋巴瘤(MCL)、邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)，是獲批適應癥數(shù)量最多的BTK抑制劑。今年上半年，百濟神州在美國和歐盟遞交了澤布替尼聯(lián)合奧妥珠單抗治療濾泡性淋巴瘤(FL)的新適應癥上市許可申請。FDA預計將于2024年第一季度對該項申請做出決定，澤布替尼有望進一步拓寬其適應癥，在該領域中占據(jù)重要一席。

澤布替尼是百濟神州血液腫瘤管線內的“先頭力量”，實際上，百濟神州在這一領域的研發(fā)布局深厚，正在開發(fā)潛在“同類最佳”sonrotoclax(BCL2抑制劑)和BTK CDAC作為澤布替尼的補充，以進一步擴展至更多的惡性血液疾病領域。

在CLL這一領域，百濟神州三大血液管線產(chǎn)品互為聯(lián)用，有望覆蓋患者整個治療過程，也印證了公司在該疾病治療領域的領導地位。目前，sonrotoclax臨床試驗中已入組超過500例患者，I期試驗中單藥和聯(lián)合都有顯著治療效果，與澤布替尼聯(lián)合治療初治CLL達到100%的緩解率。另一款產(chǎn)品BTK CDAC也顯示出治療潛力，I期試驗中200mg單藥治療復發(fā)難治CLL患者可達89%緩解率，值得注意的是這些患者絕大部分既往已經(jīng)接受過BTK抑制劑治療，目前沒有有效治療選擇。

數(shù)據(jù)顯示，全球BTK、BCL2和BTK CDAC的市場規(guī)模將有望在2028年達到220億美元。憑借多款同類最佳潛力藥物，百濟神州將成為全球血液學市場強有力的競爭者，未來全球放量大有可為。

實體瘤產(chǎn)品組合廣泛，PD-1放量能力保持領先

在實體瘤領域，百濟神州核心產(chǎn)品百澤安?(替雷利珠單抗)在競爭最激烈的PD-1/PD-L1賽道取得亮眼的成績。2023年上半年，替雷利珠單抗在國內市場銷量再提速，達到了18.36億元，美股財報顯示，同比增長42.5%。

作為國內第7款的PD-1/PD-L1產(chǎn)品，替雷利珠單抗自上市以來屢獲突破，適應癥布局遙遙領先。截至2023年上半年，替雷利珠單抗獲NMPA批準11項適應癥，其中9項已獲批適應癥已被納入國家醫(yī)保目錄，是國內獲批適應癥最廣泛、納入醫(yī)保適應癥數(shù)量最多的PD-1產(chǎn)品。

在全球化進程方面，替雷利珠單抗已在全球多個市場遞交新藥上市申請，相關審評工作正在持續(xù)推進中。其中，在美國，F(xiàn)DA正在審評對替雷利珠單抗用于二線治療食管鱗癌(ESCC)的新藥上市許可申請，目前已于第二季度完成此項申請獲批前的生產(chǎn)基地現(xiàn)場核查。在歐盟，歐洲EMA正在審評二線ESCC的上市許可申請，EMA人用藥品委員會(CHMP)已發(fā)布其推薦替雷利珠單抗獲得此項適應癥上市許可的積極意見。

對于替雷利珠單抗的研發(fā)，百濟神州在研發(fā)日活動上表示，替雷利珠單抗具有巨大潛力，將確定其作為多種腫瘤類型全球療法標準PD-1。據(jù)統(tǒng)計，已有超過75萬例患者接受了替雷利珠單抗的商業(yè)化治療，切實惠及廣泛患者。

以PD-1為中心，百濟神州已建立了泛腫瘤免疫療法管線產(chǎn)品，加速開發(fā)包括肺癌、上消化道、結直腸等重點實體瘤類型。目前，替雷利珠單抗正在與超過20個免疫療法和靶向分子聯(lián)用，包括TIGIT、LAG3、TIM3、OX40等，形成新一輪免疫療法產(chǎn)品。今年下半年，百濟神州將推進CCR8、DGKζ、PVRIG和CDK4抑制劑進入臨床，打造差異化“同類最佳”乃至“同類首創(chuàng)”的創(chuàng)新優(yōu)勢。

深耕研發(fā)，加速規(guī)模化創(chuàng)新

除了鞏固自身在血液腫瘤和實體腫瘤領域的差異化地位，百濟神州也積極布局前沿創(chuàng)新，為未來儲備充足的發(fā)展動力。

事實上，百濟神州擁有超過60項臨床前研究項目，約半數(shù)具備“同類首創(chuàng)”的潛力，廣泛涵蓋小分子、CDAC、單抗、雙抗/三抗、ADC、細胞療法、mRNA等內部技術平臺和治療模式。

以肺癌領域為例，百濟神州擁有超過30個靶點和多樣化的治療模式，廣泛涵蓋各類肺癌患者。據(jù)介紹，公司7大研發(fā)重點涵蓋3款小分子(EGFR CDAC、泛KRAS抑制劑、MTA協(xié)同PRMT5抑制劑)、2款ADC(B7-H3 ADC、CEA ADC)，以及2款雙特異性抗體(MUC1 x CD16A 雙抗、Claudin6 x CD3雙抗)。如EGFR突變、KRAS突變和MTAP缺失占肺癌患者數(shù)量超過一半以上，靶點開發(fā)已覆蓋核心治療領域。

鋪陳出如此龐大且差異化的創(chuàng)新靶點和管線，離不開百濟神州構建的內部自主研發(fā)能力。目前，百濟神州已打造了一支業(yè)內規(guī)模最大、約1,100名的專注于腫瘤學領域的研究團隊。自2024年起，這一支富有創(chuàng)新精神的團隊預計將每年推出10款差異化新分子實體。

此外，臨床開發(fā)方面，通過內部生產(chǎn)和“去CRO化”的開發(fā)模式，百濟神州顯著降低開發(fā)成本，加快從臨床前候選化合物到臨床概念驗證進程，時間縮短超過6個月。值得一提的是，百濟神州也是業(yè)內極少數(shù)能夠自主開展全球3期臨床試驗的創(chuàng)新藥企，臨床試驗已覆蓋全球48個市場。

重磅產(chǎn)品全球商業(yè)化迎來收獲期，后續(xù)管線蓄力長期發(fā)展，同時具備成熟的全產(chǎn)業(yè)價值鏈運營能力，百濟神州在十三年的歷程中，已確立了其在腫瘤藥物研發(fā)、商業(yè)化的領先地位。憑借其覆蓋藥物開發(fā)全流程的能力與平臺，公司將有望朝著全球市場大步邁進，開啟下一個創(chuàng)新浪潮。

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